«Τα εθνικά συστήματα υγείας πρέπει να διασφαλίζουν ότι κανένας ασθενής δε μένει πίσω»
Ως Παγκύπρια Συμμαχία Σπάνιων Παθήσεων με ανακοίνωσή της «χαιρετίζει την απόφαση του FDA να εγκρίνει τη γονιδιακή θεραπεία beti-cel (Zynteglo) για παιδιά και ενήλικες που πάσχουν από β-θαλασσαιμία.
Η απόφαση αυτή μεταφράζεται στο ότι οι πάσχοντες με β-θαλασσαιμία, στις Ηνωμένες Πολιτείες της Αμερικής, που πληρούν τις προϋποθέσεις εφαρμογής της θεραπείας αυτής, θα έχουν τη δυνατότητα πλήρους ίασης και απαλλαγής από την ανάγκη για συνεχείς και εφ’ όρου ζωής μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, τις οποίες σήμερα χρειάζονται για να επιβιώσουν με πολλά αρνητικά συνεπακόλουθα στην υγεία και την ποιότητα ζωής τους.
Στην Ευρώπη, η κυκλοφορία της θεραπείας Zynteglo ανακλήθηκε λόγω του υψηλού κόστους και της αρνητικής κατάληξης που είχε η σχετική διαβούλευση με τα εθνικά συστήματα υγείας για κάλυψη των εξόδων.
Με αφορμή τα πιο πάνω, θέλουμε ως Παγκύπρια Συμμαχία Σπάνιων Παθήσεων να αναδείξουμε για ακόμα μια φορά την ανάγκη να βρεθούν οι τρόποι να ξεπεραστούν τα προβλήματα και να διασφαλιστεί η πρόσβαση στα φάρμακα των ασθενών που τις χρειάζονται στον χρόνο που τις χρειάζονται ώστε να αποφευχθούν σοβαρές, μόνιμες και μη αναστρέψιμες αναπηρίες ή ακόμα και ο θάνατος.
Στην περίπτωσή μας ως ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, οι καινοτόμες θεραπείες που είναι σήμερα διαθέσιμες καλύπτουν μόνο το 5% του συνόλου των σπάνιων ασθενειών και είναι εξαιρετικά ακριβές για να καλυφθούν από τον ίδιο τον ασθενή. Σε πολλές περιπτώσεις δε, δεν καλύπτονται ούτε από τα εθνικά συστήματα υγείας.
Η διάθεση καινοτόμων φαρμάκων και θεραπειών εντός του εθνικού συστήματος υγείας, πέρα από τα προφανή οφέλη σε ότι αφορά στην επιβίωση, την υγεία και την ποιότητα ζωής των ασθενών, επιφέρουν σημαντικά οφέλη και για τα ίδια τα κράτη αφού μπορούν να αποφύγουν μεγάλα, καθόλου αμελητέα, κόστη διασυνοριακής περίθαλψης, επεμβάσεων και πολλών ειδών δια βίου θεραπειών, μεταγγίσεων και θεραπειών αποσιδήρωσης όπως στην περίπτωση της θαλασσαιμίας, διαχείρισης πολυοργανικών επιπλοκών κ.α.
Επαναλαμβάνουμε τη θέση ότι πρέπει να αξιοποιηθούν υφιστάμενες συμφωνίες και να δημιουργηθούν οι κατάλληλες εκείνες υποδομές και συνεργασίες που θα επιφέρουν τη δυνατότητα προμήθειας φαρμάκων σε προσβάσιμα κόστη για τα κράτη με κίνητρα στις φαρμακευτικές εταιρείες να διαθέσουν τα φάρμακα αυτά στις αγορές μικρών χωρών όπως είναι η Κύπρος. Χαρακτηριστικά παραδείγματα αποτελούν η Διακήρυξη της Βαλέτας που υπογράφηκε το 2017 για την προμήθεια φθηνότερων φαρμάκων μέσω της συνεργασίας μικρών κρατών μελών, η δημιουργία Ηπατολογικής Κλινικής πλήρως και κατάλληλα στελεχωμένης για τη διαχείριση ασθενών με ηπατικές παθήσεις και μεταμοσχευμένων ασθενών, η δημιουργία εθνικών μητρώων καταγραφής ασθενών για τον υπολογισμό των ποσοτήτων φαρμάκων που απαιτούνται σε κάθε περίπτωση.
Οι πολιτικές υγείας πρέπει να διασφαλίζουν ότι η πρόσβαση στην υγεία είναι ισότιμη για όλους. Η έγκριση της θεραπείας Zynteglo από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Φαρμάκων και η διάθεσή της στην αγορά, αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τη Θαλασσαιμία και υπογραμμίζει την ανάγκη να είμαστε έτοιμοι να αξιοποιήσουμε αυτή και παρόμοιες θεραπείες προς όφελος των ασθενών και του συστήματος υγείας της πατρίδας μας».
