Με ανακοίνωσή της η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), αναφέρει:
«Ένα νέο και ελπιδοφόρο κεφάλαιο ανοίγει επιτέλους για τους ασθενείς με θαλασσαιμία, μετά την πρόσφατη έγκριση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για κυκλοφορία στην αγορά του φαρμακευτικού σκευάσματος Reblozyl, το οποίο στοχεύει να βοηθήσει τους πάσχοντες με β-θαλασσαιμία να μειώσουν σε σημαντικό βαθμό την εξάρτησή τους από τις τακτικές, και συχνά επίπονες, μεταγγίσεις αίματος.
Η σπουδαία αυτή εξέλιξη έρχεται να ανατρέψει τα υφιστάμενα δεδομένα στη διαχείριση – και πιθανότατα πολύ σύντομα, στη θεραπεία - της θαλασσαιμίας, ενώ αντανακλά την ταχεία επιστημονική πρόοδο που καταγράφεται στο ερευνητικό πεδίο της ασθένειας τα τελευταία χρόνια. Αξίζει να σημειωθεί πως είναι η πρώτη φορά που μια τέτοια θεραπεία, νέας γενιάς, εγκρίνεται από μια παγκοσμίου κλάσης ρυθμιστική αρχή αδειοδότησης φαρμάκων.
Μέχρι σήμερα η κύρια επιλογή που επιτρέπει στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία να διαχειριστούν την πάθησή τους, είναι οι δια βίου μεταγγίσεις αίματος, οι οποίες όμως, με την πάροδο του χρόνου, οδηγούν τον οργανισμό σε υπερφόρτωση σιδήρου, με πιθανά απειλητικές για τη ζωή τους συνέπειες, και ως εκ τούτου στην απαραίτητη συστηματική χρήση χηλικών παραγόντων αποσιδήρωσης.
Η νέα επαναστατική θεραπεία ελάττωσε σε αρκετούς ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε κατά τη διάρκεια των τελικών κλινικών δοκιμών, τουλάχιστον κατά 33% τον αριθμό των μεταγγίσεων αίματος που χρειάζονταν σε διάστημα 3 μηνών. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπέρασε ακόμη και το 50%. Ως εκ τούτου, το όφελος που προκύπτει τόσο για τους πάσχοντες, με τη βελτίωση της ποιότητας της ζωής τους από την επιμήκυνση του διαστήματος μεταξύ των μεταγγίσεων και τη μείωση των αποσιδηρώσεων, είναι τεράστιο.
Με δεδομένο ότι αναμένεται σύντομα η αδειοδότηση του Reblozyl και στην Ευρώπη από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), η οποία ηγείται εδώ και χρόνια της ενημέρωσης και της εκπαίδευσης των οργανωμένων συνόλων ασθενών και των επαγγελματιών υγείας που δραστηριοποιούνται στον τομέα των αιμοσφαιρινοπαθειών, προτίθεται να οργανώσει περί τις αρχές του προσεχούς Δεκεμβρίου μια Ενημερωτική Συζήτηση με διακεκριμένους ιατρούς, εκπροσώπους ασθενών και του Υπουργείου Υγείας και αντικείμενο την έναρξη ενός πρώιμου διαλόγου σχετικά με την κυκλοφορία, το κόστος και την πρόσβαση των πασχόντων στη νέα θεραπεία.
Σήμερα στην Κύπρο περίπου 550 ασθενείς με θαλασσαιμία έχουν ανάγκη από τακτικές μεταγγίσεις αίματος, ενώ σχεδόν το 35-40%% των ετήσιων αναγκών για μεταγγίσεις αίματος αφορά τους πολυμεταγγιζόμενους αυτούς ασθενείς».
