Με ανακοίνωσή της η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, αναφέρει:
«Μια κοινή δήλωση αρχών με σκοπό να καθοριστούν σαφή όρια στη χρήση και εφαρμογή της επεξεργασίας των ανθρώπινων γονιδίων επικύρωσαν την περασμένη Τρίτη ορισμένες από τις μεγαλύτερες εταιρείες που δραστηριοποιούνται στον τομέα της βιοτεχνολογίας παγκοσμίως.
Η σημαντική αυτή εξέλιξη έρχεται σε συνέχεια των κρίσιμων ζητημάτων ηθικής και ασφάλειας που εγείρονται από την τεράστια επιστημονική πρόοδο που έχει επιτευχθεί τα τελευταία χρόνια με τους νέους μηχανισμούς επεξεργασίας του ανθρώπινου DNA και η οποία έχει ανοίξει επαναστατικούς δρόμους για την οριστική αποθεραπεία πολλών γενετικών, κληρονομικών ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης της θαλασσαιμίας.
Η εν λόγω δήλωση αρχών προωθεί τη θέσπιση ενός ρυθμιστικού βιοηθικού πλαισίου για τη χρήση των τεχνολογιών γονιδιακής επεξεργασίας με τρόπο που η όποια προσθήκη, αφαίρεση (απαλοιφή) ή αντικατάσταση συγκεκριμένων αλληλουχιών του DNA, στο πλαίσιο της θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας στην οποία υποβάλλεται ο ασθενής, να μη μπορεί να μεταφερθεί στις μελλοντικές γενιές, δηλαδή στους απογόνους του. Κάτι τέτοιο προϋποθέτει την εφαρμογή της θεραπείας μόνο στα λεγόμενα ‘’σωματικά κύτταρα’’ που περιλαμβάνουν το σύνολο των ανθρώπινων ιστών, ενώ αποκλείει την κλινική εφαρμογή της στα γενετικά γονίδια (στα σπερματοζωάρια και τα ωάρια).
Οι επεμβάσεις στο ανθρώπινο γονιδίωμα συνοδεύονται από έντονο σκεπτικισμό και διχογνωμίες, τόσο σε ό, τι αφορά την κοινή γνώμη όσο και ανάμεσα σε εκπροσώπους της ίδιας της επιστημονικής κοινότητας. Η περιορισμένη γνώση για τις ακριβείς λειτουργίες των γονιδίων και των αλληλεπιδράσεων μεταξύ τους, αποτελεί την αιτία αυτής της αβεβαιότητας. Όσο και αν οι νέες τεχνολογίες (ιδίως η μέθοδος CRISPR/Cas9) υπόσχονται πολύ μεγαλύτερη προβλεψιμότητα, οι πιθανότητες ανεπιθύμητων αποτελεσμάτων παραμένουν σημαντικές.
Η Πρόεδρος της Συμμαχίας των εταιριών που συνυπογράφουν τη δήλωση, Janet Lambert, επεσήμανε ότι χρειάζεται προσοχή και καλή διαχείριση των ερευνητικών και αναπτυξιακών πρακτικών των πρωτοποριακών βιοτεχνολογιών, για να εξασφαλιστεί ότι η εργασία που συνεπάγεται τη γενετική τροποποίηση των κυττάρων πραγματοποιείται εντός του βιοηθικού πλαισίου που περιγράφεται στη δήλωση αρχών. Προσέθεσε δε ότι η επεξεργασία των γονιδίων είναι μια ταχέως αναπτυσσόμενη τεχνολογία που θα διαδραματίσει ρόλο-κλειδί στην προσφορά αξιόλογων και πιθανώς σωτήριων θεραπειών για εκατομμύρια ασθενείς ανά το παγκόσμιο με παθήσεις που αποδίδονται σε γενετικά αίτια.
Τρεις από τις εταιρείες που συμμετέχουν στην πρωτοβουλία αυτή, η CRISPR Therapeutics, η BluebirdBio και η Sangamo Therapeutics, διενεργούν ήδη κλινικές μελέτες σε ασθενείς με θαλασσαιμία χρησιμοποιώντας προηγμένες μεθόδους γονιδιακής επεξεργασίας, με τα μέχρι στιγμής πρώιμα αποτελέσματα να είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά.
Η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, ως ασθενοκεντρικός οργανισμός με έδρα την Κύπρο που πρωτοπορεί διεθνώς σε ό,τι αφορά τις αιμοσφαιρινοπάθειες, καθώς και πολλές ουσιαστικές πτυχές της δημόσιας υγείας, παρακολουθεί συστηματικά τις τελευταίες εξελίξεις στον τομέα της θαλασσαιμίας. Η ασθένεια έχει αναδειχθεί σε μείζον ιατρικό ζήτημα σε περισσότερες από 150 χώρες του κόσμου, σε αρκετές από τις οποίες υπάρχουν μεγάλα ποσοστά νοσηρότητας, λόγω της υποβαθμισμένης ποιότητας των υφιστάμενων μέσων και υπηρεσιών για την αποτελεσματική αντιμετώπισή της».
