Με ανακοίνωση της η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας αναφέρει: «Σαν κεραυνός εν αιθρία έπεσε η πρόσφατη ανακοίνωση της φαρμακευτικής εταιρείας bluebird bio να προχωρήσει σε διακοπή της εμπορικής διάθεσης της γονιδιακής θεραπείας για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία στην Ευρώπη, προκαλώντας μεγάλη αναστάτωση και απογοήτευση σε ασθενείς και επιστημονική κοινότητα.
Η έγκριση του επαναστατικού προϊόντος γονιδιακής θεραπείας «Zynteglo» στην Ευρώπη από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) τον Ιούνιο του 2019, μετά από προσπάθειες δεκαετιών, αποτέλεσε ιστορικό ορόσημο για την αντιμετώπιση της αιματολογικής διαταραχής της β-θαλασσαιμίας. Η εξέλιξη αυτή είχε γίνει δεκτή με ενθουσιασμό από τους πάσχοντες σε ολόκληρο τον κόσμο, ενισχύοντας τις ελπίδες τους για μια πολυαναμενόμενη, ριζική αποθεραπεία της εν λόγω σοβαρής γενετικής νόσου.
Πάνω από ένα εκατομμύριο ασθενείς με θαλασσαιμία σε όλο τον κόσμο, 30.000 από τους οποίους ζουν στην Ευρώπη, επηρεάζονται από την απόφαση απόσυρσης της θεραπείας. Επιπλέον, οι ελπίδες περισσότερων από 500.000 ασθενών σε χώρες χαμηλού και μεσαίου εισοδήματος έχουν καταρρεύσει, αφού μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να εξαλείψει τον καθημερινό τους αγώνα για πρόσβαση σε επαρκές και ασφαλές αίμα και κατάλληλη ιατροφαρμακευτική φροντίδα, επιτρέποντάς τους να ζήσουν μια πλήρη ζωή, με κοινωνική και επαγγελματική ενσωμάτωση.
Πάσχοντες με θαλασσαιμία, τόσο εντός όσο και εκτός Ευρώπης, μέσω μηνυμάτων που στέλνουν στη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), εκφράζουν τη θλίψη τους για το γεγονός ότι μια τέτοια καινοτόμα και πολλά υποσχόμενη θεραπεία θα παραμείνει ανεκμετάλλευτη, εφόσον η πρόσβασή τους σε αυτήν καθίσταται πλέον εξαιρετικά δύσκολη υπό τις παρούσες συνθήκες.
Ένας εξ αυτών, ο Πρόεδρος του Ελληνικού Συλλόγου Θαλασσαιμίας (Ε.Σ.ΘΑ), κ. Βασίλης Δήμος, μοιράστηκε με τη ΔΟΘ τις ανησυχίες του σε επιστολή που παρατίθεται αυτούσια πιο κάτω:
«Απογοήτευση, ανασφάλεια και εγκατάλειψη είναι τα συναισθήματα των τελευταίων ημερών σχετικά με την απόφαση να σταματήσει η εμπορική διάθεση του προϊόντος γονιδιακής θεραπείας Zynteglo στην Ευρώπη.
Ένα όνειρο δεκαετιών, μια ελπίδα ζωής, και οι προσδοκίες που είχαν οι θαλασσαιμικοί πάσχοντες τα τελευταία χρόνια για την οριστική θεραπεία από τη νόσο κατέρρευσαν ξαφνικά για εκατοντάδες χιλιάδες ασθενείς
Δόθηκε άδεια στο φάρμακο στην Ευρώπη πριν 2 χρόνια. Ανακοινώσεις, εορτασμοί, χαρά. Η γονιδιακή θεραπεία ήρθε. Είναι εδώ και είναι διαθέσιμη.
Όταν η θεραπεία κοστολογήθηκε, καταλάβαμε ότι θα είναι για λίγους. Αυτό δε μας απογοήτευσε όμως και συνεχίσαμε με τον οργανισμό μας να διεκδικούμε την πρόσβαση σε αυτή. Ας εφαρμοζόταν σε λίγους, ελάχιστους, αυτούς που είχαν τη μεγαλύτερη ανάγκη. Δεν πειράζει.
Είδαμε όμως ότι εκτός από την υψηλή τιμή, η εφαρμογή της θεραπείας είχε πολλές δυσκολίες. Δεν ήταν όπως η λήψη ενός φαρμάκου για την αποσιδήρωση ή την ηπατίτιδα Γ. Για τη γονιδιακή θεραπεία χρειαζόταν υποδομή, εγκαταστάσεις, εξειδικευμένο προσωπικό, κριτήρια επιλογής των ασθενών. Και κυρίως συνεργασία των υπεύθυνων ιατρών των Μονάδων Θαλασσαιμίας με τα κέντρα γονιδιακής θεραπείας. Όλα αυτά απαιτούσαν χρόνο. Δεν ήταν μόνο το στοίχημα να πείσουμε τις κυβερνήσεις να καλύψουν το κόστος. Έπρεπε να λυθούν πολλά επιμέρους προβλήματα.
Τι θα απαντήσουμε τώρα εμείς στους ασθενείς και τους γονείς που μας ρωτάνε για το θέμα; Σε όλους αυτούς που προσδοκούσαν; Γιατί σταμάτησε η γονιδιακή θεραπεία;
Γιατί αποσύρθηκε τελικά το προϊόν;
H πικρία θα είναι τεράστια, τα ερωτήματα πολλά και η εμπιστοσύνη θα κλονιστεί.
Όσο για εμάς που εμπνευστήκαμε το 2006 από τον αείμνηστο Καθηγητή Γιώργο Σταματογιαννόπουλο και ξεκινήσαμε τον αγώνα για την εφαρμογή της γονιδιακής θεραπείας στη θαλασσαιμία, θα εξακολουθήσουμε να παλεύουμε έχοντας εμπιστοσύνη στην επιστημονική κοινότητα».
Βασίλειος Δήμος, Ασθενής – Πρόεδρος Ελληνικού Συλλόγου Θαλασσαιμίας (Ε.Σ.ΘΑ)
Όπως πάντα, η ΔΟΘ παραμένει ακλόνητα αφοσιωμένη στην υποστήριξη της ισότιμης πρόσβασης των θαλασσαιμικών πασχόντων ανά το παγκόσμιο σε όλες τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές και δεσμεύεται ότι θα συνεχίσει μαζί με τους οργανισμούς ασθενών, τις κυβερνήσεις, την επιστημονική κοινότητα και, φυσικά, τους ίδιους τους ασθενείς, τις προσπάθειες για να γίνει η χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία επιτέλους πραγματικότητα».
