Ευρωπαϊκή προσπάθεια για ανακάλυψη παιδιατρικών φαρμάκων

Το Ινστιτούτο Νευρολογίας και Γενετικής εκπροσωπεί την Κύπρο στο πρόγραμμα ID-EPTRI

Ο σχεδιασμός της πρώτης ερευνητικής υποδομής αποκλειστικά αφιερωμένης στην παιδιατρική έχει ξεκινήσει και επισήμως. Το πρόγραμμα ID-EPTRI (European Paediatric Transnational Research Infrastructure, Ευρωπαϊκή Υποδομή Διακρατική Παιδιατρικής Έρευνας) χρηματοδοτείται από την ΕΕ και συντονίζεται από το Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche (CVBF). «Το έργο πηγάζει από την ανάγκη να καλυφθεί το κενό στη διαθεσιμότητα των παιδιατρικών φαρμάκων μέσω της ενίσχυσης καινοτόμων τεχνολογιών και τη σύνδεση όλων των φάσεων ανάπτυξης φαρμάκων, από την ανακάλυψη ως την κλινική έρευνα», εξηγεί ο συντονιστής του προγράμματος Δρ Donato Bonifazi. Η νέα ερευνητική υποδομή συμπληρώνει υπάρχουσες υποδομές βιοϊατρικής έρευνας δρώντας ως «κοινή παιδιατρική υπηρεσία» μέσα στα πλαίσια της Ευρωπαϊκής Στρατηγικής για Ερευνητικές Υποδομές (ESFRI -European Strategy Forum on Research Infrastructures).

Στο πρόγραμμα EPTRI, το οποίο άρχισε από τον Ιανουάριο στη Ρώμη, συμμετέχουν 26 εταίροι από χώρες της ΕΕ και από τρίτες χώρες, συμπεριλαμβανομένων πανεπιστημίων, ενοποιημένων ερευνητικών υποδομών και επιστημονικών και κλινικών κέντρων αριστείας. Η Κύπρος εκπροσωπείται από το Ινστιτούτο Νευρολογίας & Γενετικής Κύπρου και πιο συγκεκριμένα από το Τμήμα Μοριακής Γενετικής Θαλασσαιμίας. Η διευθύντρια του Τμήματος Δρ Μαρίνα Κλεάνθους και ο Δρ Μάριος Φυλακτίδης συμμετέχουν στο πρόγραμμα ως συνυπεύθυνοι στη δέσμη εργασίας για την ταυτοποίηση και ανάπτυξη βιοδεικτών (biomarkers) στην παιδιατρική. Η συμμετοχή παιδιών και νέων στο πρόγραμμα, στοχεύει στο να διασφαλίσει ότι οι ανάγκες τους θα ληφθούν υπόψη κατά το σχεδιασμό της νέας υποδομής.

Οι ανήλικοι αποτελούν το 20% του ευρωπαϊκού πληθυσμού και η φροντίδα τους είναι μία από τις σημαντικότερες προτεραιότητες και προκλήσεις για την Ευρώπη. Είναι απαραίτητο να αναπτυχθούν παιδιατρικά φάρμακα βασισμένα σε τεκμηριωμένες έρευνες και ορθές θεραπευτικές στρατηγικές. Σήμερα, περίπου το 50% των φαρμάκων που απευθύνονται σε παιδιά και νεαρούς ασθενείς δεν έχουν ελεγχθεί ειδικά για χρήση από αυτούς. Για το λόγο αυτό, η μελέτη όλων των φάσεων της παιδιατρικής έρευνας, από τα αρχικά στάδια έως την τελική φαρμακοτεχνική διατύπωση παιδιατρικών φαρμάκων, είναι αναγκαία, ώστε να καθοδηγήσει τη δημιουργία της κατάλληλης ερευνητικής υποδομής που θα ευνοεί την ανάπτυξη παιδιατρικών φαρμάκων.

Τα παιδιά (και οι νέοι ασθενείς) δεν είναι συγκρίσιμοι με τους ενήλικες, καθώς αναπτύσσονται συνεχώς, πράγμα που επηρεάζει το μεταβολισμό τους. Για το λόγο αυτό, ο μόνος τρόπος για την ανάπτυξη καλύτερων φαρμάκων για παιδιά είναι μέσω μελετών που επικεντρώνονται αποκλειστικά σε αυτά. Μια εξειδικευμένη υποδομή που θα ενσωματώνει τα διάφορα ερευνητικά δίκτυα που απευθύνονται στον παιδικό πληθυσμό θα βοηθήσει να αυξηθεί ο αριθμός παιδιατρικών ερευνητικών προγραμμάτων και να μειωθεί ο χρόνος εκπόνησής τους. Παράλληλα, μια τέτοια υποδομή μπορεί επίσης να βοηθήσει στη γρηγορότερη εφαρμογή των αποτελεσμάτων τους σε κλινική πρακτική.

Το EPTRI φιλοδοξεί να καλύψει τα σημερινά κενά που συνδέουν τα διάφορα βήματα στην έρευνα από τα αρχικά στάδια μέχρι τα τελικά. Επίσης, θα ενεργοποιεί και θα προετοιμάζει ερευνητές από διάφορους τομείς να διεξάγουν έρευνες που στηρίζουν αποτελεσματικά την ανάπτυξη παιδιατρικών φαρμάκων. Αναμένεται ότι θα αυξήσει την παγκόσμια ανταγωνιστικότητα των Ευρωπαϊκών Ερευνητικών Υποδομών σε θέματα υγείας που αφορούν τα παιδιά, τους νέους και τις οικογένειές τους.

Φωτογραφία: Από την εναρκτήρια συνάντηση των εταίρων του προγράμματος ID-EPTRI, στη Ρώμη.